NOTI-AMERICA.COM | ARGENTINA<\/p>\n
Un equipo de investigadores ha desarrollado una nueva terapia basada en el ARN de \u00faltima generaci\u00f3n que posee el potencial de tratar una amplia gama de enfermedades gen\u00e9ticas que comparten las mutaciones que las causan, desde la distrofia muscular a algunos tipos de c\u00e1ncer.<\/p>\n
El hallazgo, descrito este jueves en la revista Science, se basa en el llamado ARN de transferencia (ARNt), una mol\u00e9cula peque\u00f1a de ARN que transporta amino\u00e1cidos espec\u00edficos que desempe\u00f1an un papel fundamental en la s\u00edntesis de prote\u00ednas.<\/p>\n
Los autores se centraron en las llamadas \u00abmutaciones sin sentido\u00bb que provocan muchas enfermedades. Estas mutaciones introducen una se\u00f1al de parada prematura en las instrucciones gen\u00e9ticas para la s\u00edntesis de una prote\u00edna.<\/p>\n
El resultado: las c\u00e9lulas pueden producir poca o ninguna prote\u00edna funcional de longitud completa, lo que altera funciones vitales de formas dif\u00edciles de tratar.<\/p>\n
Las mutaciones sin sentido causan alrededor del 11 % de los trastornos gen\u00e9ticos hereditarios, incluyendo algunos que causan un buen n\u00famero de enfermedades musculares y neurol\u00f3gicas, o c\u00e1ncer.<\/p>\n
\u00abEl mismo tipo de se\u00f1al de parada prematura puede producirse en muchos genes diferentes, causando enfermedades que afectan a los pulmones, el cerebro, los m\u00fasculos y otros tejidos\u00bb, explica uno de los autores, Bowen Li, profesor Facultad de Farmacia de la Universidad de Toronto, en un comunicado del centro.<\/p>\n
La clave es que Li y su equipo han logrado modificar gen\u00e9ticamente el ARNt para ayudar a las c\u00e9lulas a ignorar las se\u00f1ales de parada prematura, y completar la producci\u00f3n de prote\u00ednas de longitud completa que, de otro modo, quedar\u00edan truncadas o ausentes causando las enfermedades.<\/p>\n
\u00abAhora, nuestro objetivo a largo plazo es desarrollar medicamentos basados en el ARNt que reconozcan estas se\u00f1ales de parada comunes, de modo que una \u00fanica estrategia terap\u00e9utica pueda aplicarse potencialmente a muchas enfermedades gen\u00e9ticas diferentes\u00bb, subraya.<\/p>\n
Los investigadores tambi\u00e9n han descubierto que este enfoque puede combinarse con los f\u00e1rmacos ya existentes para tratar la fibrosis qu\u00edstica, lo que sugiere el potencial de una terapia combinada.<\/p>\n
El estudio, reivindican, supone un gran paso adelante a la hora de demostrar el potencial terap\u00e9utico del ARNt.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"
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