Un fármaco biológico para tratar el cáncer de retina en niños

Cada año se diagnostican alrededor de 8.000 nuevos casos de retinoblastoma en niños de todo el mundo. Se trata del cáncer ocular más frecuente en la población infantil y supone el 11% de los tumores malignos diagnosticados en bebés menores de un año. La mayoría de los casos son el resultado de la inactivación del gen RB1, que normalmente desempeña un papel crítico como supresor de tumores.

«Al administrar el tratamiento a los pacientes, se observó que el virus actuaba con éxito en las células tumorales y no causaba inflamación»

Ahora, un equipo internacional liderado por Guillem Pascual-Pasto, del Hospital Sant Joan de Deu de Barcelona, ha desarrollado un tratamiento potencial contra esta enfermedad, llamado VCN-01, a partir de un virus que infecta y mata las células cancerosas con un gen RB1 disfuncional.

Según los resultados del estudio, publicado en la revista Science Translational Medicine, las inyecciones intraoculares del virus lograron reducir el crecimiento del tumor y prevenir la metástasis en ratones.Asimismo, al administrar VCN-01 a dos pacientes pediátricos, los especialistas observaron que el virus actuaba con éxito en las células tumorales y no causaba inflamación.

“El virus no se replica en tejidos sanos como la retina, lo que hace pensar que será un tratamiento seguro. Además, hemos demostrado eficacia preliminar en pacientes. Ahora nos queda terminar el ensayo clínico en personas para obtener conclusiones sólidas sobre la seguridad y eficacia del tratamiento”, declara a Sinc Angel M. Carcaboso, investigador del Hospital Sant Joan de Deu y uno de los autores del trabajo.

Evolución de los ojos de dos pacientes que recibieron la terapia / G. Pascual-Pasto et al., Science Translational Medicine

Un tratamiento que ayuda a la quimioterapia

Actualmente, la quimioterapia es el principal método para acabar con este tipo de cáncer. No obstante, en los casos en los que el tumor se hace resistente a esta terapia, los especialistas tienen que recurrir a un procedimiento invasivo llamado enucleación (extirpación quirúrgica del ojo).

“A veces la quimioterapia deja de funcionar porque el tumor se hace resistente, por lo que el tratamiento que debe aplicarse consiste en la extirpación. Si bien cura el cáncer, también puede suponer la pérdida de la vista en los pacientes que además tengan enfermedad bilateral y un único ojo”, precisa Carcaboso.

“Nuestro objetivo final es tener una nueva opción terapéutica que combinar con la quimioterapia para evitar la ceguera en pacientes que tienen toda la vida aún por delante, porque son muy niños”, señala el investigador, que subraya que el VCN-01 es eficaz contra los tumores, independientemente de que estos sean resistentes o no a la quimioterapia.

Los expertos ahora trabajan para completar la fase I del ensayo clínico, en la que probarán la estrategia terapéutica en un máximo de 13 pacientes. Después, evaluarán la seguridad y eficacia para valorar sus futuras aplicaciones.